Равулизумаб для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии

27 Декабря в 9:19 482 0
Равулизумаб для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии
На днях FDA одобрила новый препарат Ultomiris (равулизумаб) для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии — пролонгированный ингибитор С5.

Равулизумаб — препарат на основе гуманизированных моноклональных антител, первый и единственный в мире пролонгированный селективный ингибитор С5, который можно вводить взрослым пациентам с ПНГ всего 1 раз в 8 недель.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия — очень редкое мучительное заболевание крови, характеризующееся опосредованным комплементом разрушением эритроцитов (гемолизом).

ПНГ проявляется спектром изнурительных симптомов и осложнений. Наиболее тяжелым осложнением являются тромбозы по всему телу, ведущие к повреждению органов и преждевременной смерти.

Разработчик Ultomiris – американская компания Alexion Pharmaceuticals.

По словам вице-президента и руководителя отдела исследований и разработок Alexion Джона Орлоффа, препарат Ultomiris (Ультомирис) был одобрен агентством по ускоренной процедуре, вскоре после получения положительных данных клинического исследования III фазы.

«Немедленное и полное ингибирование С5 с помощью Ультомирис сохраняется в течение 8 недель, и может принести значительную пользу пациентам и их семьям. Основываясь на совокупности наших убедительных данных крупнейшей программы исследований III фазы,  когда-либо проводившейся на пациентах с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, мы считаем, что Ультомирис может стать новым стандартом лечения ПНГ», - говорится в заявлении Орлоффа.

Нил Хорикоши, исполнительный директор Международного фонда апластической анемии и миелодиспластического синдрома (AAMDS), вспоминает появление другого препарата Soliris (экулизумаб), который 11 лет назад изменил жизнь людей с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.

«Контроль над этой изнурительной болезнью все еще требует силы и жертв от пациентов и их семей. С Ультомирис пациентам больше не нужно планировать свою жизнь вокруг двухнедельных инфузий, они могут ограничиться 6-7 введениями препарата на весь год», - отмечает доктор Хорикоши.

Стоимость лечения ПНГ препаратом Солирис в США достигает почти 400 000 долларов в год. Во сколько обойдется курс равулизумаба — пока неизвестно.

Похожие статьи
показать еще