Гилтеритиниб для лечения острой миелоидной лейкемии

30 Ноября в 10:12 113 0
Гилтеритиниб для лечения острой миелоидной лейкемии
Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств Соединенных Штатов одобрило гилтеритиниб (Xospata) для лечения острой миелоидной лейкемии (ОМЛ).

Новый препарат в таблетированной форме должен составить основу таргетной терапии рецидивирующей и рефрактерной к стандартному лечению ОМЛ с мутацией FLT3, которая подтверждена одобренным FDA молекулярно-генетическим тестом.

Сопутствующий диагностический тест LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, разработанный компанией Invivoscribe Technologies, одновременно получил зеленый свет FDA.

“Около 25-30% пациентов с ОМЛ имеют мутацию в гене FLT3. Эти мутации ассоциируются с наиболее агрессивной формой заболевания и высоким риском рецидива. Препарат Xospata, нацеленный на этот ген, является первым продуктом для монотерапии острой миелоидной лейкемии с мутацией FLT3, которая дала рецидив или не отвечает на первоначальное лечение», - заявил руководитель отдела продуктов для онкологии и гематологии CDER FDA доктор Ричард Паздур.

Напомним, ОМЛ — быстро прогрессирующий рак крови, при котором аномальные лейкоциты вытесняют нормальные из-за мутаций в кроветворной системе. Подавление миелоидного ростка кроветворения подвергает организм больных инфекционным угрозам, требуя частых переливаний донорской крови или пересадки костного мозга.

Национальный институт рака США называет острую миелоидную лейкемию одним из наиболее частых онкогематологических заболеваний. В 2018 году в этой стране ожидается около 19500 новых случаев болезни и 10700 смертей в результате ОМЛ.

Результаты лечения ОМЛ гилтеритинибом

Клиническая эффективность Xospata изучалась в ходе исследования с участием 138 пациентов, страдающих рефрактерной ОМЛ с подтвержденной мутацией гена FLT3.

В результате лечения гилтеритинибом 21% участников достигли полной ремиссии (отсутствие аномальных клеток и восстановление показателей крови) или частичного гематологического восстановления (отсутствие аномальных клеток и неполное восстановление нормальных показателей крови).

Среди 106 пациентов, нуждавшихся в переливании крови или тромбоцитарной массы на начало приема Xospata, 31% могли обходиться без гемотрансфузий как минимум 56 дней.

Наиболее частыми побочными эффектами, которые регистрировали в ходе клинического исследования, были: суставная и мышечная боль, слабость и утомляемость, транзиторное повышение активности печеночных ферментов (трансаминазы).

Во время терапии врачи должны обращать внимание на возможные признаки СОЗЭ — синдрома обратимой задней энцефалопатии, который характеризуется головной болью, спутанностью сознания, судорогами и нарушением зрения. Другими серьезными осложнениями были удлинение интервала QT и острый панкреатит. В редких случаях прием гилтеритиниба вызывал дифференцировочный синдром (гипотония, повышение температуры, одышка, кашель, отеки, внезапный набор веса, тяжелое нарушение функции почек и печени). Xospata категорически противопоказан беременным и кормящим из-за токсичности для плода и новорожденного ребенка.

Права на новое лекарство принадлежат компании Astellas Pharma.

Похожие статьи
показать еще