Эмапалумаб (Gamifant) для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза

22 Ноября в 9:17 132 0
Эмапалумаб (Gamifant) для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза
FDA одобрила новый препарат Gamifant (эмапалумаб) для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ) у детей и взрослых пациентов.

Препарат может использоваться при рецидивирующей, быстро прогрессирующей и устойчивой к лечению форме ГЛГ.

Эмапалумаб стал первым в истории США препаратом, предназначенным специально для ГЛГ — очень редкого и опасного для жизни гематологического заболевания.

«Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз встречается крайне редко, поражая преимущественно детей. Это решение идет навстречу неудовлетворенным потребностям данной категории пациентов. FDA намерена поддерживать развитие инновационной терапии орфанных болезней», - заявил представитель агентства Ричард Паздур.

Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз представляет собой нарушение функций иммунных клеток, при котором те становятся гиперактивными и инициируют воспалительный процесс по всему организму. В результате страдает печень, нервная система, костный мозг.

Лимфогистиоцитоз может быть приобретенным по различным причинам или же наследственным — это так называемый первичный или «семейный» ГЛГ. У больных первичным ГЛГ симптомы возникают в симптомы в первые месяцы или годы жизни. Признаки подавления кроветворной системы, увеличение печени и селезенки, высокая температура наиболее характерны для этого заболевания.

Эффективность Gamifant изучалась в клиническом исследовании с участием 27 больных с подозрением или подтвержденным первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом, устойчивым к стандартному лечению или непереносимостью других лекарственных препаратов.

Средний возраст больных составлял 1 год.

Компания сообщает, что 63% участников ответили на лечение эпамалумабом, а 70% пациентов смогли перейти к трансплантации стволовых клеток. Наиболее частые побочные эффекты включали инфекции, повышение артериального давления, инфузионные реакции, гипокалиемию и лихорадку.

Ученые обращают внимание, что перед курсом Gamifant пациенты не должны получать живые вакцины. Также обязательно обследование на скрытый туберкулез. Во время терапии требуется ограничить контакты с другими людьми для предотвращения инфекций; быстро и агрессивно лечить любые инфекционные заболевания.

Препарат Gamifant в США получил приоритетный статус Orphan Drug — как средство против чрезвычайно редких и игнорируемых медициной орфанных заболеваний.

Права на новинку принадлежат биофармацевтической компании Novimmune SA.

Похожие статьи
показать еще