Медицинские новости:

Генная терапия лейкемии будет одобрена в США

Администратор 15 Июля в 11:47 246 0
Генная терапия лейкемии будет одобрена в США
Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств (FDA) впервые в истории рекомендует генную терапию для лечения лейкемии.

Терапия предполагает изменение генетического кода клеток пациента ради уничтожения рака.

Собственные генетически измененные лимфоциты человека в этом случае называют «живым лекарством». Они мобилизуют иммунную систему на борьбу с лейкемией, в большинстве случаев вызывая длительную и стойкую ремиссию заболевания.

Сегодня речь идет о положительном заключении экспертного совета. Если все пойдет по плану, официально зеленый свет первой генной терапии дадут уже осенью 2017 года.

Выводить уникальную терапию на рынок будет известная фармацевтическая компания Novartis. Метод, основанный на связывании клеток с поверхностным антигеном CD-19, разрабатывался сотрудниками Пенсильванского университета.

Новая генная терапия лейкозов перевернет онкологию

Терапия CTL019 предназначается для лечения В-клеточной острой лимфобластной лейкемии. Авторы утверждают, что лечение поможет при множественной миеломе, некоторых агрессивных формах рака головного мозга и других онкологических заболеваниях.

Суть лечения заключается в том, что около 1 миллиона Т-лимфоцитов пациента подвергают генетической модификации, программируя на борьбу с раковыми клетками. Для изменения ДНК лимфоцитов используется обезвреженный вирус-носитель на базе ВИЧ. Этот вирус доставляет в клетки необходимый ген, не вызывая болезнь.

После возвращения пациенту, модифицированные Т-лимфоциты начинают искать и уничтожать злокачественные В-клетки. Они находят их по тому самому поверхностному антигену (маркеру) CD-19, мобилизуя ресурсы иммунной системы больного.

Это теория. На практике все происходит просто. Образец венозной крови пациента замораживают и отправляют в генетическую лабораторию Novartis, где специалисты модифицируют клетки и возвращают кровь назад в клинику.

Остается ввести клетки обратно в организм пациента. Клинические испытания показывают, что генная терапия лейкемии у большинства участников вызывает стойкую долговременную ремиссию после единственной инъекции. Некоторые пациенты были полностью излечены, что до недавнего времени считалось невероятным.

В клинических испытаниях участвовали больные В-клеточной острой лимфобластной лейкемией в возрасте от 3 до 25 лет. Ранее все участники проекта либо не отвечали на стандартную химиотерапию, либо возвращались с обострением болезни.

Одну из первых побед над лейкозом в истории проекта одержала Эмили Уайтхед – девочка, которой на момент лечения было всего 6 лет. Получив в 2012 году инъекцию генетически модифицированных клеток, ребенок избавился от болезни – до сих пор анализы чисты. Первоначальными побочными явлениями были жар, застой в легких, падение артериального давления. Девочку спасли и излечили.

По словам представителей компании, сегодня терапия существенно доработана и представляет собой более безопасную опцию, чем пять лет назад.

Новое испытание было организовано Novartis в апреле 2015 – августе 2016 года с участием 63 больных острым лимфобластным лейкозом. После генной терапии 52 из 63 пациентов (82,5%) вошли в стойкую продолжительную ремиссию. Остальные 11 участников умерли, несмотря на старания врачей.

В настоящее время наблюдение за участниками продолжается. Врачи намерены отслеживать их состояние на протяжении 15 лет, чтобы убедиться в эффективности и отсутствии отсроченных последствий генной терапии.

Одним из первых испытателей новой методики был доктор Карл Хуне. Он заявляет, что каждый модифицированный Т-лимфоцит способен уничтожить до 100000 патологических В-клеток. Но именно в этом заключается причина тяжелых побочных явлений – в массовой гибели раковых клеток и падении иммунной защиты. 

Сегодня лечение подходит только для пациентов с ранними стадиями болезни, чья иммунная система еще достаточно крепкая. После введения модифицированных клеток больные должны получать иммуноглобулины внутривенно, чтобы организм не оказался беззащитным перед инфекциями.

Доктор Гвен Николс, эксперт Общества лейкемии и лимфомы, уже назвала генную терапию «потрясающим достижением». Ее организация частично финансировала проект, который в будущем позволит бороться со многими типами рака.

Главное опасение ученых – это теоретический риск злокачественной трансформации новых клеток. Поэтому наблюдение за больными решено продлить до 15 лет.

Стоимость персонализированного лечения лейкоза также не радует. Сегодня сумма достигает $300000, с учетом услуг онкологической клиники и лаборатории Novartis.
Похожие статьи
показать еще
  • Новые
  • Популярные