Новости по темам: Медицина

В Европе научились лечить тяжелый комбинированный иммунодефицит

Наталья 04 Апреля в 4:00 1892 0


В Европе научились лечить тяжелый комбинированный иммунодефицит
Европейское агентство лекарственных средств (EMEA) разрешило применение революционного продукта для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита – той самой «болезни мальчика из пузыря», которая получила известность благодаря печальной истории Дэвида Веттера (1971-1984).

Уникальный продукт под названием Strimvelis предназначен для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID).

Терапия предусматривает удаление стволовых клеток пациента и перепрограммирование генетического дефекта, вызывающего дефицит фермента.

Напомним, что ADA-SCID – это тяжелейшее генетическое заболевание иммунной системы, при котором у человека нарушается продукция аденозиндеаминазы. В результате накапливается токсическое вещество деоксиаденозин, которое разрушает клетки-лимфоциты и сводит к нулю сопротивляемость инфекциям.

Помимо того что больные дети имеют проблемы с ростом и развитием, у них выпадают волосы, нарушается работа печени и почек; дети с ADA-SCID обычно умирают в первые два года жизни из-за тяжелых инфекций и раковых опухолей.

На сегодняшний день в Европе и Америке для таких больных существует одна радикальная опция лечения – трансплантация костного мозга. Однако лишь 1 из 4 детей удается найти полностью совпадающего донора костного мозга, а в случае несовпадения возможны трагические последствия.

В интервью Wall Street Journal доктор Бобби Гаспар (Bobby Gaspar), профессор педиатрии и иммунологии из Англии, заявил, что внедрение нового продукта для такой редкой и тяжелой болезни – это значительное достижение, которое спасет сотни детей, лишенных на сегодня адекватного лечения.

«Если продукт Strimvelis будет одобрен в ЕС, он станет первым в мире средством для генной терапии ex-vivo («вне живого организма») у детей, получившим официальное разрешение», - сказал в пресс-релизе Мартин Эндрюс (Martin Andrews), глава отдела редких заболеваний фармацевтической компании GlaxoSmithKline.

Лечение с помощью Strimvelis пока доступно только в Милане, где и был разработан этот продукт. Вначале врачи берут из костного мозга больного стволовые клетки, при помощи вектора внедряют в их ДНК нормальную копию гена аденозиндеаминазы, и вводят их обратно ребенку. Перед инъекцией ребенок проходит низкодозовую химиотерапию, чтобы организм лучше «принял» новые клетки.

Результаты лечения Strimvelis не могут не радовать: 100% детей хорошо перенесли терапию, причем 92% (11 из 12)  живут уже три года без признаков иммунодефицита.

После получения исторического решения EMEA лечение станет доступно для всех детей Европы, хотя его долговременную эффективность и побочные явления придется внимательно контролировать на протяжении многих лет.
Похожие статьи
  • 30.03.2016 2194 3
    Циклотид против рассеянного склероза

    Ученые из Венского медицинского университета (Австрия) совершили очередной прорыв в лечении рассеянного склероза. Они вместе со своими шведскими и немецкими коллегами доказали, что растительный пептид циклотид (cyclotide) останавливает прогрессирование болезни.

    Медицина
  • 28.03.2016 1778 3
    Контрацептивы для мужчин: новинки на подходе

    Ученые иронизируют, что 20 лет назад до создания мужских оральных контрацептивов оставалось еще 10 лет. Несмотря на все попытки сделать ОК для мужчин, эти работы до сих пор далеки от своего финала, а нам приходится рассчитывать на латекс.

    Медицина
  • 24.03.2016 1083 7
    Погода и суставы: мнение врача

    Наверняка вы слышали от пожилых людей, что их больные суставы чувствуют перемену погоды. Теперь американские врачи, ярые сторонники доказательной медицины, подтверждают это.

    Медицина
показать еще
  • Новые
  • Популярные
Prev Next