Новости по темам: Медицина

FDA одобрила новый препарат для лечения гемофилии В

Администратор 01 Июля в 9:43 2389 0


FDA одобрила новый препарат для лечения гемофилии В
Американская Администрация пищевых продуктов и лекарственных средств только что одобрила новый лекарственный препарат для лечения гемофилии В Rixubis (рекомбинантный фактор свертывания IX).

Препарат одобрен для применения у взрослых и детей старше 16 лет.

Гемофилия В – это наследственное заболевание крови, которое характеризуется мутацией гена, кодирующего фактор свертывания IX. Болезнь проявляется склонностью к тяжелым кровотечениям, в том числе кровотечениям в суставах при нагрузке.

Препарат Rixubis, очищенный протеин, полученный при помощи технологии рекомбинации ДНК, предназначен для предотвращения и контроля кровотечений, связанных с гемофилией данного типа. В США это лекарство - «первая ласточка» новой формы терапии гемофилии В, которой только в этой стране страдают более 3 300 человек. В мире количество больных гемофилией В составляет примерно 25 000.

Доктор Карен Мидсан, директор Центра биологической оценки и изучения FDA, сказала: «Как первый рекомбинантный фактор свертывания IX, предназначенный для рутинной профилактики кровотечений, Rixubis стал новым мощным оружием в нашем арсенале против гемофилии В. Одобрение FDA дает пациентам и их врачам альтернативу для профилактики частых кровотечений».

Препарат Rixubis назначается внутривенно, два раза в неделю. Это помогает предотвратить эпизоды неконтролируемых кровотечений. Эффективность препарата оценивалась в ходе исследования, включавшего 73 мужчины в возрасте от 12 до 65 лет. Все участники исследования получали Rixubis для профилактики, а также при необходимости срочно остановить кровотечение.

Пациенты, которым вводили Rixubis для рутинной профилактики, испытывали существенное улучшение – частота кровотечений на протяжении года уменьшалась на 75% по сравнению с теми, кто получал стандартные методы лечения.

Серьезные и необычные побочные эффекты Rixubis включали аллергические реакции, которые иногда угрожали жизни (анафилаксия). Тем не менее, препарат переносится в целом неплохо, чаще других возникают дисгевзия (нарушение вкуса), нарушение состава крови и боль в конечностях.

Будущее терапии гемофилии В

Исследователи из Детской больницы Святого Иуды (Мемфис) обнаружили, что у взрослых пациентов с гемофилией В наблюдается существенное улучшение после генной терапии. Таким образом, есть шанс, что в обозримом будущем генная терапия заменит для таких больных пожизненную зависимость от массы препаратов.

Клиническое исследование, проведенное сотрудниками Университетского колледжа Лондона, продемонстрировало эффективность и безопасность такого лечения. Подробнее о новинке можно прочитать в журнале New England Journal of Medicine.

Похожие статьи
  • 01.07.2013 2818 18
    Ахалазия кардии - информация для пациентов

    Ахалазия (ахалазия кардии, кардиоспазм) – это относительно редкое заболевание, при котором нижний сфинктер пищевода недостаточно расслабляется, задерживая твердую пищу, а иногда и жидкость на пути к желудку.

    Медицина
  • 30.06.2013 5765 16
    Болезнь Шагаса или американский трипаносомоз

    Болезнь Шагаса (американский трипаносомоз) – это инфекционное заболевание, вызванное паразитом, который встречается у триатомовых клопов (поцелуйные жуки). Болезнь Шагаса распространена в Южной Америке, Мексике – на родине многих триатомовых жуков.

    Медицина
  • 29.06.2013 2866 17
    Болезнь Гиршпрунга - информация для пациентов

    Болезнь Гиршпрунга – это редкое врожденное заболевание кишечника. При болезни Гиршпрунга нарушается тонус кишечника, поэтому больные страдают тяжелыми запорами. Болезнь обычно поражает 1-2 фута (30-60 см) кишечника, и может возникать самостоятельно или быть частью некоторых синдромов.

    Медицина
показать еще
  • Новые
  • Популярные
Prev Next